Polski NFZ nie refunduje leków wykorzystywanych w walce z szpiczakiem plazmacytowym [WIDEO]

Szpiczak plazmocytowy to trzeci pod względem zachorowalności nowotwór układu krwiotwórczego w Polsce. O ile leczenie w pierwszej linii nie odbiega od europejskich standardów, o tyle pacjenci z nawrotową postacią tej choroby nie mają dostępu do żadnego z nowoczesnych leków. Te zaś mogą wydłużyć okres przeżycia chorego nawet dwukrotnie. Na refundacje czekają kolejne terapie. Rozmowy na temat wpisania jednego z tych leków na listę refundacyjną trwają już kilka miesięcy.

Na szpiczaka plazmocytowego choruje blisko 10 tys. osób, przy czym liczba nowych pacjentów rośnie z roku na rok. Dzięki postępowi medycyny dla wielu z nich szpiczak plazmocytowy może się okazać chorobą wprawdzie nieuleczalną, ale przewlekłą, niezbędna jest jednak wczesna diagnostyka oraz dostęp do nowoczesnego leczenia. Problemem pacjentów na całym świecie jest jednak późna wykrywalność – z badań brytyjskich naukowców wynika, że 37 proc. pacjentów z rozpoznaniem szpiczaka plazmocytowego diagnozę usłyszało znacznie później niż pozostali pacjenci onkologiczni, zwłaszcza ci, u których wykryto guzy lite.

– Po trzech wizytach u lekarza zdecydowana większość pacjentów ma postawioną diagnozę guza nowotworowego lub jest kierowana do onkologa, natomiast w odniesieniu do chorych na szpiczaka ten odsetek wynosi ok. 30 proc. Wymagają oni zdecydowanie większej liczby wizyt u lekarza POZ, a przedłużony proces diagnostyczny skutkuje pogorszeniem stanu zdrowia – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Oddziału Hematologicznego w Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej.



Zbyt późno postawiona diagnoza skutkuje wyższą śmiertelnością – według szacunków przy zaawansowanej postaci choroby pozytywne rokowanie wynosi zaledwie 50 proc. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą rozsianą, charakteryzującą się nieswoistymi objawami, często mylonymi z innymi schorzeniami. Chorobę może wykryć regularnie wykonywana morfologia krwi oraz badanie OB, są one jednak zdecydowanie zbyt rzadko zlecane przez lekarzy rodzinnych. Aby ułatwić lekarzom POZ postępowanie diagnostyczne, Polska Grupa Szpiczakowa oraz Polskie Konsorcjum Szpiczakowe zainicjowały w 2017 roku program wczesnego wykrywania szpiczaka plazmocytowego.

– Chcieliśmy przeanalizować, jak wyglądają pacjenci z diagnozą szpiczaka plazmocytowego, jakie parametry kliniczne, biochemiczne i morfologiczne powinny uczulać lekarzy rodzinnych, żeby postawić wcześniej diagnozę – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos.

Jeszcze do niedawna standardem leczenia pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym była klasyczna chemioterapia, która obecnie coraz częściej zastępowana jest przez nowoczesne terapie lekami immunomodulującymi oraz lekami z grupy inhibitorów proteasomów. Polscy pacjenci w pierwszej linii leczenia mogą liczyć na dobry dostęp do talidomidu i bortezomibu oraz w drugiej linii leczenia do lenalidomidu w ramach programu lekowego. Znacznie gorzej przedstawia się jednak sytuacja chorych ze szpiczakiem nawrotowym i opornym na dotychczas stosowane leki.

– Od co najmniej kilku miesięcy powtarzamy, że konieczny jest dostęp do nowych leków. One są rejestrowane, natomiast nie widać decyzji refundacyjnej. W odniesieniu do leczenia nawrotów jesteśmy już w ogonie Europy i nie nadążamy za międzynarodowymi standardami – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos.

Nawrotowe i oporne na leczenie postacie szpiczaka plazmocytowego wymagają łączenia różnych schematów leczenia. Na świecie zarejestrowano w ostatnich latach sześć nowoczesnych cząsteczek do terapii kombinowanych, które znacznie wydłużają czas wolny od progresji choroby oraz poprawiają jakość życia chorych dzięki niskiej toksyczności. Dzięki ich zastosowaniu w terapiach łączonych możliwe jest przedłużenie życia pacjentów nawet o kolejne  7 lat. Obecnie trwają negocjacje z resortem zdrowia odnośnie do jednej nowej cząsteczki, natomiast dwie trafiły do oceny AOTMiT.

– Karfilzomib, pomalidomid i daratumumab – te trzy leki w kombinacjach zmieniają wyniki leczenia pacjentów i w istotnym stopniu prowadzą do wydłużenia przeżycia. Nowych cząsteczek jest więcej, ale zdajemy sobie sprawę z tego, że dostępność nie będzie tak szeroka jak w innych krajach europejskich. Niemniej bardzo ważne jest to, by do tych trzech cząsteczek chorzy z oporną, nawrotową postacią szpiczaka mieli dostęp – mówi prof. Iwona Hus z Samodzielnej Pracowni Transplantologii Klinicznej na Uniwersytecie Medycznym w Lublinie.

Pomalidomid to nowoczesny lek immunomodulujący zarejestrowany przez Europejską Agencję Leków już w 2013 roku i dostępny w ramach programów lekowych we wszystkich krajach Unii Europejskiej z wyjątkiem Polski. Terapia z użyciem tego leku może wydłużyć życie chorych nawet dwukrotnie, nie wymaga ponadto hospitalizacji, ponieważ preparat podawany jest doustnie. Zmniejsza to koszty budżetu państwa, a jednocześnie pozwala pacjentom prowadzić w miarę normalne życie. Pomalidomid zapobiega ponadto powikłaniom, m.in. niewydolności nerek, która występuje u 50 proc. chorych na szpiczaka plazmocytowego.

– Terapie doustne w istotnym stopniu wpływają na poprawę jakości życia. Ale przede wszystkim zastosowanie nowych terapii pozwala uniknąć nieodwracalnych powikłań. Myślę, że to jest najważniejsze w odniesieniu do jakości życia pacjentów – mówi prof. Iwona Hus.

Jesienią ubiegłego roku resort zdrowia nie wykluczał, że pomalidomid w krótkim czasie trafi na listę refundacyjną, do dziś jednak chorzy nie mają do niego dostępu.

W leczeniu szpiczaka plazmocytowego stosuje się również allogeniczny przeszczep komórek macierzystych pochodzących od dawcy spokrewnionego lub obcego. Coraz częściej wykonywany jest także zabieg przeszczepu autologicznego, w którym wykorzystywane są własne komórki macierzyste pacjenta. Światowym standardem w leczeniu podtrzymującym po przeszczepie autologicznym jest stosowanie lenalidomidu – terapia ta wydłuża czas do progresji choroby, wpływa też na wydłużenie całkowitego czasu przeżycia.

– Pomimo zalecenia Europejskiego Towarzystwa Onkologii Medycznej, które powinny nas również obowiązywać, nie jest to w Polsce leczenie refundowane, w związku z tym pacjenci nie mają dostępu do tej metody – mówi prof. Iwona Hus.

Źródło: newseria.pl